Obiettivi generali -
L’obiettivo principale del corso è quello di fornire agli studenti gli strumenti per la comprensione dei principali approcci di terapia genica e cellulare mediante uno studio approfondito dei vettori microbici in uso sia nella ricerca di base che in trials clinici. Una particolare attenzione è dedicata al processo di sviluppo dei vettori di prima- seconda- e terza-generazione ed agli aspetti metodologi per la produzione di un vettore terapeutico. Infine, saranno considerate le problematiche di carattere etico che derivano dall’uso di materiale genetico a scopo terapeutico.

Obiettivi specifici –
Conoscenza e capacità di comprensione. Gli obiettivi specifici del corso includono:
Conoscere e comprendere il processo che dalle conoscenze dei meccanismi molecolari alla base della funzionalità di specifici elementi genetici (virus, cromosomi, plasmidi, trasposoni) porta allo sviluppo di vettori per il trasferimento di geni/sequenze in cellule di mammifero.
Conoscere e comprendere le metodiche e dei modelli in uso per testare la sicurezza dei vettori ed i relativi processi di produzione
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Capacità di applicare conoscenza e comprensione.
Il corso fornisce gli strumenti che permettono allo studente: selezionare specifici elementi microbici, quali plasmidi, trasposoni e virus, per il trasferimento di materiale genico in vitro e in vivo anche considerando le specifiche esigenze sperimentali/terapeutiche; selezionare le più opportune tecniche di ingegnerizzazione degli elementi di trasferimento genico; di valutare le risposte dell’ospite al trasferimento genico; applicare le diverse metodiche d’indagine molecolare e cellulare per lo studio delle diverse fasi di produzione dei sistemi di trasferimento genico.

Autonomia di giudizio: Lo studente, attraverso lo studio della letteratura di settore, l’analisi di dati sperimentali presenti nelle banche dati pubbliche, lo svolgimento di prove pratiche di laboratorio, acquisisce una capacità autonoma di interpretare i dati sperimentali e di collocarli nel quadro delle conoscenze già acquisite. Sarà inoltre capace di valutare problematiche di tipo etico.

Abilità comunicative: lo studente acquisisce l’uso di una terminologia scientifica appropriata per comunicare i concetti alla base della terapia genica, l’utilizzo dei mezzi di indagine, di produzione e le realtive problematiche di carattere etico, sia a un pubblico laico che di esperti.
Capacità di apprendimento: la capacità di apprendere è stimolata dal continuo riferimento, in tutte le attività del corso, alle conoscenze acquisite e alle metodologie utilizzate per l’avanzamento delle stesse. Al termine del corso gli studenti avranno appreso i meccanismi genetici alla base delle patologie più comunemente trattate con medicamenti di origine genetica, la costruzione, la produzione e l’uso di medicamenti genetici.