Docente
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SAGGIO ISABELLA
(programma)
Il corso intende approfondire i principi di base della terapia genica e cellulare, con una prospettiva sia clinica che biologica. Si intende fornire le conoscenze relative al trasferimento genico, ai sistemi di editing del genoma (e.g. CrisprCas9), basati su mezzi di trasferimento virale e non virale, fra cui liposomi, vettori AAV, adenovirali, lentivirali, retrovirali e erpetici. Sistemi di trasferimento, direzionati e non, cosi' come approcci di terapia basati su cellule staminali, naturali e indotte, verranno discussi in relazione a specifiche patologie, fra cui la fibrosi cistica, la distrofia muscolare, le displasie ossee, le immunodeficienze, le progerie, il cancro. Verranno infine discussi i dati preclinici in modelli animale e clinici in uomo.
Il corso prevede una parte pratica per lo sviluppo di una visione critica della ricerca applicata.
Testi e articoli
1 testo a scelta tra i seguenti:
*Gene and cell therapy : therapeutic mechanisms and strategies / edited by Nancy Smyth Templeton
The *development of human gene therapy / edited by Theodore Friedmann
*Gene therapy : principles and applications / edited by Thomas Blankenstein
*Cancer gene therapy / edited by David T. Curiel, Joanne T. Douglas
*Concepts in genetic medicine / ed. by Boro Dropulic, Barrie Carter
*Gene therapy / Mauro Giacca
I testi sono disponibili per consultazione presso la biblioteca del dipartimento di Biologia e biotecnologie Charles Darwin.
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