Obiettivi Il corso intende approfondire gli strumenti di terapia genica e cellulare con particolare riguardo alle applicazioni nelle neuroscienze. Si vuole formare lo studente sulla sperimentazione della biomedicina molecolare, sulle questioni tecnologiche e bioetiche, anche con una visione critica sui dati ottenuti ad oggi in questo campo. Programma 1. Tecnologia Saranno discussi gli strumenti di terapia genica e cellulare per la cura delle patologie genetiche e acquisite, fra cui la terapia genica additiva con sistemi virali e non virali, l’interferenza a RNA, il “genome editing (sistemi Crispr)”, e l’ingegneria tissutale basata sull’uso di progenitori staminali e di cellule staminali indotte (IPS). 2. Malattia Il corso intende analizzare le nozioni più recenti sulle basi genetiche delle malattie, fra cui quelle che colpiscono il sistema nervoso, le patologie correlate ai fenomeni di invecchiamento, i tumori. 3. Sperimentazione clinica. Il corso prevede infine un'analisi non solo della sperimentazione animale, ma anche di quella clinica in pazienti, per acquisire elementi di biomedicina traslazionale applicata alle neuroscienze.

Testi • Gene and cell therapy : therapeutic mechanisms and strategies / edited by Nancy Smyth Templeton • The development of human gene therapy / edited by Theodore Friedmann • Gene therapy : principles and applications / edited by Thomas Blankenstein • Cancer gene therapy / edited by David T. Curiel, Joanne T. Douglas • Concepts in genetic medicine / ed. by Boro Dropulic, Barrie Carter • Gene therapy / Mauro Giacca I testi sono disponibili per consultazione presso la biblioteca del dipartimento di Biologia e biotecnologie Charles Darwin.