Docente
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SAGGIO ISABELLA
(programma)
Il corso intende approfondire i principi di base della terapia genica e cellulare, con una prospettiva sia clinica che biologica. Si intende fornire le conoscenze relative al trasferimento genico, ai sistemi di editing del genoma (e.g. CrisprCas9), basati su mezzi di trasferimento virale e non virale, fra cui liposomi, vettori AAV, adenovirali, lentivirali, retrovirali e erpetici. Sistemi di trasferimento, direzionati e non, cosi' come approcci di terapia basati su cellule staminali, naturali e indotte, verranno discussi in relazione a specifiche patologie, fra cui la fibrosi cistica, la distrofia muscolare, le displasie ossee, le immunodeficienze, le progerie, il cancro. Verranno infine discussi i dati preclinici in modelli animale e clinici in uomo.
Il corso prevede una parte pratica per lo sviluppo di una visione critica della ricerca applicata.
I testi indicati nella lista sono alternativi, e disponibili per consultazione presso la biblioteca del dipartimento di Biologia e biotecnologie Charles Darwin. Possono essere integrati e confrontati con gli argomenti indicati nel programma di corso e con il materiale presentato a lezione consultabile sul sito www.saggiolab.com sezione whoelse.
Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology World Scientific Scherman 2014
Stem cell: biology and engineering / Puc Van Pham. Springer. 2018 ebook
Gene Therapy in Neurological Disorders 1st Edition, Kindle Edition
Cell and Gene Therapies (Advances and Controversies in Hematopoietic Transplantation and Cell Therapy) 1st ed. 2019 Edition, Kindle Edition
Gene and cell therapy: therapeutic mechanisms and strategies / edited by Nancy Smyth Templeton
The development of human gene therapy / edited by Theodore Friedmann
Gene therapy: principles and applications / edited by Thomas Blankenstein
Cancer gene therapy / edited by David T. Curiel, Joanne T. Douglas
Concepts in genetic medicine / ed. by Boro Dropulic, Barrie Carter
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