Studio degli esperimenti storici che hanno portato allo sviluppo della Terapia Genica ed analisi degli studi clinici in atto. Vettori per terapia genica e cellulari: sviluppo e sistemi di validazione. Vettori non-virali e vettori virali: caratteristiche strutturali e funzionali. Vettori virali basati sui seguenti virus: adenovirus, adenoassociati, retrovirus, lentivirus, vettori virali di nuova generazione. Vettori non virali: vettori episomali basati sulle S/MAR; vettori basati sui trasposoni (sleeping-beauty); vettori cromosomali procariotici ed eucariotici. Applicazioni: la terapia genica dei tumori, i virus oncoliti; la terapia genica delle malattie genetiche, le SCID e la fibrosi cistica. Terapia genica e cellulare: uso di cellule staminali in terapia genica.

Articoli scientifici e materiale didattico elaborato dal docente sulla base di articoli scientifici e testi. Utilizzo della piattaforma E-learning per la pubblicazione del materiale didattico.