Obiettivi Il corso intende approfondire gli strumenti di terapia genica e cellulare con particolare riguardo alle applicazioni nelle neuroscienze. Si vuole formare lo studente sulla sperimentazione della biomedicina molecolare, sulle questioni tecnologiche e bioetiche, anche con una visione critica sui dati ottenuti ad oggi in questo campo. Programma 1. Tecnologia Saranno discussi gli strumenti di terapia genica e cellulare per la cura delle patologie genetiche e acquisite, fra cui la terapia genica additiva con sistemi virali e non virali, l’interferenza a RNA, il “genome editing (sistemi Crispr)”, e l’ingegneria tissutale basata sull’uso di progenitori staminali e di cellule staminali indotte (IPS). 2. Malattia Il corso intende analizzare le nozioni più recenti sulle basi genetiche delle malattie, fra cui quelle che colpiscono il sistema nervoso, le patologie correlate ai fenomeni di invecchiamento, i tumori. 3. Sperimentazione clinica. Il corso prevede infine un'analisi non solo della sperimentazione animale, ma anche di quella clinica in pazienti, per acquisire elementi di biomedicina traslazionale applicata alle neuroscienze.

I testi indicati nella lista sono alternativi, e disponibili per consultazione presso la biblioteca del dipartimento di Biologia e biotecnologie Charles Darwin. Possono essere integrati e confrontati con gli argomenti indicati nel programma di corso e con il materiale presentato a lezione consultabile sul sito www.saggiolab.com sezione whoelse. Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology World Scientific Scherman 2014 Stem cell: biology and engineering / Puc Van Pham. Springer. 2018 ebook Gene Therapy in Neurological Disorders 1st Edition, Kindle Edition Cell and Gene Therapies (Advances and Controversies in Hematopoietic Transplantation and Cell Therapy) 1st ed. 2019 Edition, Kindle Edition Gene and cell therapy : therapeutic mechanisms and strategies / edited by Nancy Smyth Templeton The development of human gene therapy / edited by Theodore Friedmann Gene therapy: principles and applications / edited by Thomas Blankenstein Cancer gene therapy / edited by David T. Curiel, Joanne T. Douglas Concepts in genetic medicine / ed. by Boro Dropulic, Barrie Carter