Ingegneria Genetica: Storia ed avanzamenti della Ingegneria Genetica Genomi, Trascrittomi, Proteomi Mappatura e sequenziamento dei Genomi Ibridazioni Molecolari: Southern, Northern, Western, in situ Vettori di Clonaggio Librerie Genomiche e di cDNA Espressione di proteine in E.coli ed in cellule eucariotiche Immunoprecipitazione di DNA, cromatina e RNA Terapia Genica: Terapia genica, generalità. Vettori utilizzati per il trasferimento genico: vettori virali e non virali (metodi fisici e chimici). Origine ed evoluzione dei vettori virali. Terapia genica ex-vivo ed in vivo. Approcci terapeutici basati sull’utilizzo di RNA non-codificante. RNA antisenso ed Exon skipping nella terapia della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). miRNA e DMD. Utilizzo di miRNA per potenziare l’efficacia di exon skipping. Biomarkers (miRNA e diagnostica). RNA non-codificanti lunghi (lncRNA). LncRNA come target terapeutici. Il sistema immunitario, generalità. Immunità innata e acquisita. Immunizzazione attivae passiva. Vaccini e requisiti fondamentali di un vaccino. Vaccini classici e biotecnologici. Le nuove frontiere della terapia genica : il sistema CRISPR-CAS9.

Amaldi et al. Biologia Molecolare Brown et al. Genomi 4