Il corso fornisce gli strumenti che permettono allo studente di comprendere ed utilizzare le più avanzate tecniche di ingegnerizzazione dei vettori di trasferimento genico e dei veicoli con cui questi vengono introdotti nelle cellule e negli organismi. Attraverso l'analisi di casi-studio potrà appropriarsi delle metodiche di valutazione delle risposte dell’ospite al trasferimento genico e delle diverse metodiche d’indagine molecolare e cellulare per lo studio degli effetti terapeutici dei trattamenti genetici. Questo viene raggiunto attraverso il seguente programma di studio. Studio degli esperimenti storici che hanno portato allo sviluppo della Terapia Genica ed analisi degli studi clinici in atto. Vettori per terapia genica e cellulari: sviluppo e sistemi di validazione. Vettori non-virali e vettori virali: caratteristiche strutturali e funzionali. Vettori virali basati sui seguenti virus: adenovirus, adenoassociati, retrovirus, lentivirus, vettori virali di nuova generazione. Vettori non virali: vettori episomali basati sulle S/MAR; vettori basati sui trasposoni (sleeping-beauty); vettori cromosomali procariotici ed eucariotici. Applicazioni: la terapia genica dei tumori, i virus oncoliti; la terapia genica delle malattie genetiche, le SCID e la fibrosi cistica. Terapia genica e cellulare: uso di cellule staminali in terapia genica.

Articoli scientifici e materiale didattico elaborato dal docente sulla base di articoli scientifici e testi. Utilizzo della piattaforma E-learning per la pubblicazione del materiale didattico.