Principali farmaci biologici. Biosimilari. Fasi di sviluppo dei farmaci e registrazione dei medicinali. Fase pre-clinica. Caratterizzazione farmacodinamica in vitro e in vivo, studi di binding, modelli animali di patologie. Farmacocinetica dei farmaci biologici: assorbimento; distribuzione, volume di distribuzione; eliminazione enzimatica, eliminazione renale, eliminazione per captazione cellulare; formazione di anticorpi e conseguenze farmacocinetiche e farmaco-tossicologiche; clearance; stato stazionario; cinetiche di saturazione. Farmacocinetica dei farmaci di sintesi, biofarmaceutica, metabolismo. Meccanismi di tossicità. Principi degli studi tossicologici. Studi di safety pharmacology. Cancerogenesi, studi di cancerogenesi animale, studi di genotossicità. Applicazioni nel settore farmaceutico. Tossicità riproduttiva e dello sviluppo. Valutazione della pericolosità dei farmaci durante la gravidanza. Studi clinici: studi di fase II e fase III; disegno degli studi clinici; studi di superiorità, di equivalenza, di non inferiorità. Scelta degli end point. Selezione dei pazienti. Tossicità da farmaci e farmacovigilanza.

Slide delle lezioni Crommelin e Sindelar 'Biotecnologie Farmaceutiche', Zanichelli